Malattie rare, gli obiettivi di Eurordis per una diagnosi precoce e un accesso rapido alle terapie
| a cura di Simona Bellagambi, Vice Presidente EURORDIS – Rare Diseases Europe |
| I riflettori si accendono sulle malattie rare nel mese di febbraio, con momenti di sensibilizzazione e confronto per rispondere alle necessità di una popolazione vulnerabile che richiede un’attenzione immediata e urgente. Ma siamo al lavoro per tutto l’anno (da anni e così sarà anche per quelli futuri) perché, nonostante i traguardi raggiunti, tanto deve essere fatto.
A livello Europeo Eurordis è impegnata affinché la salute – e quindi le malattie rare – rimangano una priorità di salute pubblica nell’Unione Europea, una cosa purtroppo non così scontata di questi tempi, assicurando così anche solidi finanziamenti per EU4Health e iniziative correlate. Questi finanziamenti sono fondamentali per tradurre i progressi scientifici e tecnologici in miglioramenti tangibili e per garantire un accesso equo all’assistenza sanitaria per tutti in Europa. Nel 2025, Eurordis si concentrerà su aree chiave che affrontano le sfide più urgenti affrontate dalla comunità delle malattie rare, garantendo progressi nella diagnosi, nella ricerca, nell’assistenza e nell’accesso ai trattamenti. Abbreviare il percorso diagnostico per le malattie rare è di fondamentale importanza per la nostra comunità ed è per questo che la nostra Federazione di associazioni continuerà a sollecitare l’Ue, grazie anche al nuovo Intergruppo di Europarlamentari avvocati delle malattie rare e oncologiche, a promuovere iniziative che migliorino la cooperazione transnazionale sullo screening neonatale (NBS) , a collaborare con il Newborn Screening Working Group per sostenere un approccio europeo più equo allo screening neonatale e alla diagnosi precoce anche con progetti di ricerca su screening genetico. Per quanto riguarda la ricerca, trattamenti e accesso innovativi la nostra esortazione all’Ue è mirata alla riduzione dei ritardi causati dai processi di approvazione normativa, esplorando programmi di accesso precoce e rafforzando la cooperazione sui prezzi e la negoziazione per i medicinali orfani attraverso una negoziazione centralizzata volontaria. Contribuiremo all’elaborazione di proposte per un fondo di solidarietà dell’Ue per i trattamenti delle malattie rare per affrontare ulteriormente le disuguaglianze sanitarie e sosterremo il miglioramento delle sperimentazioni cliniche nell’Ue, una maggiore disponibilità di alternative di trattamento, tra cui medicinali per terapia avanzata (Atmp). Ma le persone che vivono con una malattia rara affrontano anche altri tipi di sfide che hanno bisogno di essere raccolte e tradotte in numeri, percentuali così da fornire ai propri membri, Federazioni Nazionali e Associazioni, le evidenze necessarie da presentare alle Istituzioni nei vari Paesi chiedendo azioni concrete in risposta. Eurordis ha infatti da poco pubblicato i risultati chiave del suo ultimo sondaggio Rare Barometer , che rivela le barriere che vanno dal riconoscimento inadeguato delle disabilità all’accesso limitato al supporto e tutti gli ostacoli significativi che impediscono alle persone con malattie rare di partecipare pienamente all’istruzione, all’occupazione e ad altri ambiti della società.
Eurordis continuerà a lavorare perché, la prossima fase della strategia europea per le persone con disabilità includa anche azioni concrete per supportare i paesi dell’Ue nel migliorare i sistemi di valutazione e riconoscimento della disabilità, nonché il supporto alla vita indipendente e a esortare la Commissione europea a garantire che la prossima revisione del Piano d’azione del Pilastro Europeo dei diritti sociali affronti i divari rimanenti in termini di occupazione e istruzione, per garantire che i 30 milioni di persone affette da malattie rare in Europa possano partecipare pienamente alla società su base di uguaglianza con gli altri. |
