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La ricerca per le malattie rare, l’Aifa approva il Bando 2025 per finanziare studi no profit

Roma – Nel primo anno del mio mandato da presidente dell’Agenzia italiana del farmaco, è stato reso operativo il Fondo 2% per finanziare la ricerca indipendente sulle malattie rare, istituito dal Testo unico del 2021. Il Consiglio di amministrazione dell’Aifa ha approvato il Bando per il 2025, destinato a progetti e studi no profit che generino evidenze con ricadute concrete in questo campo. Una buona notizia, attesa dai pazienti. Ogni malato raro ha diritto a speranza, dignità e cure innovative, ma per la loro bassa incidenza le malattie rare pagano spesso lo scotto di essere poco attrattive per la ricerca profit, quella finanziata a fini commerciali. Per colmare questo gap, oltre ad aver adottato una serie di misure e incentivi che facilitano l’ingresso dei farmaci orfani sul mercato, l’Agenzia sostiene economicamente la ricerca indipendente sulle malattie rare, fondamentale per far progredire le conoscenze necessarie a decifrare patologie così complesse. La ricerca è l’arma principale che abbiamo a disposizione per arrivare a terapie farmacologiche efficaci e migliorare la salute e la qualità di vita dei pazienti.

Promuovere la ricerca indipendente è parte del dna di Aifa, prima Agenzia dei medicinali in Europa ad averla inserita fra i suoi obiettivi istituzionali. Il Bando per il 2025 rappresenta un ulteriore passo nell’attuazione di quest’impegno, che l’Agenzia porta avanti con responsabilità e determinazione. Finanziato da una quota del Fondo costituito dal contributo delle spese promozionali sostenute annualmente dalle aziende farmaceutiche, prevede uno stanziamento di 17.800.000 euro ed è rivolto a tutti i ricercatori italiani di enti e istituzioni, che presentino studi preclinici e clinici finalizzati allo sviluppo di farmaci per patologie prive di trattamenti specifici, inclusi progetti per indagare e supportare nuove indicazioni terapeutiche di medicinali già in uso, e studi preclinici e clinici mirati allo sviluppo di farmaci orfani derivati dal plasma, medicinali biologici che vanno a sostituire le proteine di cui il paziente è carente. Il bando, con tutti i dettagli sui criteri di eleggibilità e le modalità di presentazione delle domande, sarà pubblicato sul portale dell’Aifa a giugno, al termine di un importante lavoro in corso per rendere più veloce e trasparente il sistema per la proposta e la valutazione dei progetti di ricerca.

 

Intanto, nei primi 4 mesi del 2025, con il via libera del Cda dell’Agenzia all’ammissione alla rimborsabilità da parte del Ssn, 4 nuovi farmaci per malattie rare sono stati resi accessibili ai pazienti italiani. Nel 2024 l’Aifa ne aveva autorizzati 7, portando a 153 i farmaci orfani disponibili in Italia su un totale di 167 approvati dall’Agenzia europea Ema. Il dato è in aumento rispetto al 2023 e questo è senz’altro un segnale positivo, soprattutto per pazienti che dispongono di poche opzioni terapeutiche.

Le malattie rare pongono sfide particolari: sono da sempre vicino, anche per la mia formazione scientifica, a questa comunità di pazienti, meno rari di quanto si pensi. E sono convinto che il ruolo e il contributo diretto delle associazioni siano essenziali, per portare all’attenzione dell’Aifa esperienze di vita reale, bisogni concreti e criticità da superare.

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