FIRENZE – Le malattie neuromuscolari stanno vivendo una fase di profonda trasformazione grazie all’arrivo di nuove terapie che stanno cambiando la storia naturale di diverse patologie rare. È il messaggio emerso dall’International Congress on Neuromuscular Diseases (ICNMD 2026), in corso alla Fortezza da Basso di Firenze, dove oltre 2.500 specialisti provenienti da 77 Paesi si confrontano sulle più recenti innovazioni scientifiche e terapeutiche.
«Negli ultimi cinque anni il campo delle malattie neuromuscolari è stato probabilmente quello che ha registrato la maggiore evoluzione rispetto a qualsiasi altra area della neurologia», ha spiegato Antonio Toscano, docente di Neurologia all’Università di Messina, direttore del centro ERN-NMD e coordinatore del congresso.
Tra i progressi più significativi figurano le nuove opzioni terapeutiche per la malattia di Pompe a esordio tardivo. «Negli ultimi due anni abbiamo avuto due nuove terapie che si aggiungono a quella già disponibile: un risultato molto importante per una malattia rara», ha sottolineato Toscano.
I progressi riguardano anche altre patologie neuromuscolari, dalla miastenia alle neuropatie periferiche genetiche, come la neuropatia amiloidosica, fino alle distrofie muscolari, compresa la distrofia di Duchenne. «Sono emerse terapie che hanno cambiato la storia naturale della malattia», ha evidenziato il neurologo.
Particolarmente significativa l’evoluzione nell’atrofia muscolare spinale (SMA). «I bambini non riuscivano a sopravvivere oltre l’anno e mezzo; oggi vivono e camminano e la storia è completamente cambiata», ha ricordato Toscano.
Il congresso, in programma dal 7 all’11 luglio, rappresenta uno dei principali appuntamenti internazionali dedicati alle malattie neuromuscolari. L’edizione 2026 ha raccolto circa 2.500 iscritti, quasi 550 contributi scientifici tra workshop, sessioni plenarie, comunicazioni orali e poster.
La scelta dell’Italia come sede dell’evento, ha sottolineato Toscano, riflette il ruolo consolidato della ricerca nazionale nel settore. «L’Italia ha una grandissima tradizione nell’ambito delle malattie neuromuscolari ed è da anni tra i primi quattro-cinque Paesi al mondo per produzione scientifica. Dopo le edizioni del 1969 e del 2010, abbiamo voluto riportare il congresso nel nostro Paese e Firenze si è rivelata la scelta ideale. “