ROMA – Via libera dell’Agenzia Italiana del Farmaco alla rimborsabilità della prima terapia genica topica per il trattamento delle ferite nelle persone con epidermolisi bollosa distrofica. La decisione riguarda VYJUVEK, a base di beremagene geperpavec, ed è stata assunta dal Consiglio di amministrazione dell’AIFA nella seduta del 28 ottobre 2026.
L’epidermolisi bollosa distrofica è una rara malattia genetica caratterizzata da fragilità della pelle e delle mucose. Può provocare vesciche e ulcere spontanee o conseguenti a traumi, con formazione di cicatrici. La denominazione “bambini farfalla” richiama proprio l’estrema delicatezza della cute.
Il medicinale è un gel da applicare sulle lesioni una volta alla settimana, da parte di personale sanitario o di un caregiver adeguatamente formato. Secondo quanto comunicato da AIFA, il trattamento ha dimostrato efficacia nella guarigione delle lesioni causate dalla patologia. Al farmaco orfano è stato riconosciuto anche il requisito di innovatività terapeutica.
La decisione si inserisce in un pacchetto di nove nuove opzioni terapeutiche ammesse alla rimborsabilità del Servizio sanitario nazionale. Tra queste figura anche tisotumab vedotin, indicato per pazienti adulte con tumore della cervice recidivato o metastatico e progressione durante o dopo una terapia sistemica.
Il Consiglio ha inoltre approvato cinque estensioni di indicazione e due medicinali equivalenti. In ambito pediatrico, l’estensione per nintedanib riguarda specifiche malattie interstiziali polmonari, secondo le condizioni e le fasce d’età riportate nelle indicazioni autorizzate.
Il provvedimento sulla terapia topica rappresenta una nuova possibilità di trattamento delle ferite per le persone con epidermolisi bollosa distrofica. L’efficacia sulle lesioni va distinta dalla guarigione della malattia genetica.
